A terapia gênica esteve no centro de um amplo debate promovido pela Academia Nacional de Medicina nesta quinta-feira (06),que reuniu pesquisadores e especialistas para discutir os avanços científicos da área, suas aplicações clínicas e os desafios para transformar tecnologias desenvolvidas nos laboratórios em tratamentos acessíveis aos pacientes.
O Acadêmico Marcelo Morales, professor titular da Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ) e coordenador do Instituto Nacional de Ciência e Tecnologia em Diagnóstico, Prognóstico e Terapias para Doenças Crônicas e Negligenciadas (Inatec), destacou a importância de fazer a inovação percorrer todo o caminho entre a pesquisa e a aplicação clínica.
“A ciência só cumpre plenamente sua missão quando consegue transformar conhecimento em benefício concreto para a população.”
Ele também apresentou pesquisas voltadas ao uso da terapia gênica em doenças respiratórias, com destaque para uma estratégia baseada na utilização de nanopartículas para a entrega do gene da timulina ao pulmão. Os resultados experimentais apontam para a redução da inflamação e de outros mecanismos relacionados à asma, embora a pesquisa ainda esteja em fase pré-clínica.
Outro aspecto fundamental, segundo o Membro Ttitular Jorge Kalil, é o diagnóstico dos pacientes que poderão se beneficiar dessas tecnologias, especialmente no caso das doenças raras.
“Para que a gente trate terapeuticamente, geneticamente, nós temos que fazer o diagnóstico dessas doenças.”
A aplicação clínica da terapia gênica também foi abordada pelo professor Vanderson Rocha, professor titular da Faculdade de Medicina da USP e especialista em hematologia e oncologia, ao apresentar os avanços das células CAR-T no tratamento de doenças onco-hematológicas. A tecnologia consiste na modificação genética dos linfócitos T do próprio paciente para que possam reconhecer e atacar células tumorais.
“Essas células CAR-T são altamente eficazes mesmo naqueles pacientes já submetidos a várias linhas de tratamento.”
O alto custo dessas terapias, entretanto, ainda representa uma das principais barreiras para sua ampliação. Nesse contexto, Rocha destacou a importância do desenvolvimento de uma capacidade nacional de produção e a perspectiva de, futuramente, ampliar o acesso à tecnologia no Sistema Único de Saúde.
A professora Margareth Castro Ozelo, médica hematologista, professora da Faculdade de Ciências Médicas da Unicamp e coordenadora da Divisão de Hematologia, Hemofilia e Terapia Gênica, apresentou os avanços da terapia gênica no tratamento da hemofilia. A pesquisadora ressaltou a participação brasileira na trajetória científica da área e os resultados obtidos em estudos clínicos com pacientes.
“O Brasil tem um papel muito importante no que aconteceu na história da terapia gênica para hemofilia.”
Ao discutir a incorporação dessas tecnologias ao sistema público de saúde, o professor Antônio Carlos Campos de Carvalho destacou o desafio imposto pelos elevados custos das terapias avançadas. Para ele, o fortalecimento da capacidade nacional de desenvolvimento e produção será decisivo para ampliar o acesso e garantir a sustentabilidade dessas inovações.
“O Brasil tem essa oportunidade histórica de se tornar um protagonista global em terapias avançadas.”
As diferentes apresentações evidenciaram que a terapia gênica já deixou de ser apenas uma perspectiva futura e vem se consolidando como uma nova fronteira da medicina. O desafio agora é transformar o avanço científico em benefício concreto para um número cada vez maior de pacientes, conciliando pesquisa, desenvolvimento tecnológico, produção nacional, regulação e acesso.
